德国汉堡的科学家正在使用新的基因与细胞疗法来对抗艾滋病。在汉堡生物技术初创公司Provirex的支持下，研究人员正在开发一种基于“基因剪刀”（genescissors）的新疗法，从被感染细胞的基因组中“切出”HIV的原病*，并消除该病*。如果能够临床成功，这将是人类有史以来第一次在体内彻底去除HIV病*，而之前对艾滋病的治疗只是抑制该病*的复制和繁殖。
资料图新华社记者*宗治摄
据德国马克斯-普朗克研究所（MaxPlanckInstitute，马普所）近日发布的消息，该疗法的基本概念来自于三个德国研究机构，分别是海因里希·佩特研究所（HPI）、马普所的分子细胞生物学与遗传学研究所和德累斯顿工业大学。他们共同开发并优化了“基因剪刀”：设计了一种名为Brec1的重组酶。Brec1重组酶可以识别临床上常见的艾滋病病*株，并能安全准确地在受感染细胞的染色体组中完全“剪除”整合的原病*。所谓原病*，是指存在于宿主染色体内的、潜在的病*基因组。
HPI和汉堡埃彭多夫医学中心（UKE）正在为临床试验该方法进行合作。首先，UKE的干细胞移植部门将对8名HIV患者的干细胞治疗进行评估。德国联邦教育与研究部（BMBF）、汉堡参议院、ElseKrner-Fresenius基金会（EKFS）的子公司——ForTragGmbHfürForschungstransfer已为此投入了资金和资源。
德国参议员、前汉堡市市长塔琳娜·菲格班克（KatharinaFegebank）表示，“汉堡的初创企业Provirex可以为抗击艾滋病*做出决定性的贡献。这种新的治疗方式有望使患者细胞永久地摆脱艾滋病*的感染。”
“这可能成为抗击艾滋病的里程碑”，海因里希·佩特研究所的科研人员JoachimHauber称，“很高兴我们现在有机会在汉堡的UKE校园里根据我们自己的研究结果，开发这一新的疗法。”
艾滋病病*与其他逆转录病*一样，在增殖时其遗传物质会整合到人体宿主基因组上进行复制。虽然目前的抗逆转录病*疗法可有效抑制艾滋病病*繁殖，但却不能根除这类整合性病*。因此病*可以在治疗期间潜伏休眠，一旦治疗中止，又重新开始复制。
德国汉堡的研究人员使用的是蛋白质改造的重要工具“分子定向进化”法开发出一种名为Brec1的重组酶。此前，他们曾进行了细胞试验以及实验鼠试验。试验显示，这种重组酶可以定位识别90％以上临床常见的艾滋病病*株，并能安全准确地在受感染细胞的染色体组中完全“剪除”整合的原病*。
所谓原病*，是指存在于宿主染色体内的、潜在的病*基因组。国际权威学术期刊《自然·生物技术》（NBT）在年曾刊发该研究成果，显示这种方法不会破坏寄主细胞和正常基因的功能。原病*被清除后，受艾滋病病*遗传物质干扰而失灵的免疫系统有望恢复正常。
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艾滋病治疗——“伦敦病人”或被治愈
据英国《自然》杂志年3月5日发表的一篇论文，一名被称为“伦敦病人”的艾滋病患者，经干细胞移植治疗后已18个月未检测到艾滋病病*。他可能成为继“柏林病人”之后艾滋病被治愈的第二人，但专家们谨慎认为疗效尚需持续监测。
伦敦病人”是来自英国的一名男性患者，其身份未公开。论文提供的信息显示，他在年被查出感染艾滋病病*，年开始接受抗逆转录病*药物治疗，年晚些时候又被查出患霍奇金淋巴瘤。
研究人员说，年，该患者接受化学疗法和造血干细胞移植，16个月后其体内检测不到艾滋病病*，便决定停止抗艾治疗。自那以来，“伦敦病人”的病情已持续缓解18个月，但研究人员认为，说治愈为时尚早。
迄今唯一公认被“治愈”的艾滋病患者是“柏林病人”蒂莫西·布朗。布朗同时患有艾滋病和白血病，年在柏林接受放射疗法和干细胞移植，后来两种疾病均消失。不过，此后对其他多名患者开展的类似尝试都未获成功。
“通过利用类似疗法让第二名患者的病情得到缓解，我们证明‘柏林病人’并非异常个例，正是(干细胞移植)这种疗法清除了两人体内的艾滋病病*。”领导研究的伦敦大学学院拉温德拉·格普塔教授在一份声明中说。
两人接受干细胞移植治疗的一个共同点是，干细胞捐赠者的CCR5受体出现一种罕见变异，可使人体对艾滋病病*产生抵抗力。CCR5是艾滋病病*攻击人体的一个主要入点。
为治疗癌症，两人还分别接受了放疗和化疗，这可能也有助于消灭艾滋病病*。不过，放疗和化疗均有副作用。与“柏林病人”接受全身放疗相比，“伦敦病人”接受了相对温和的化疗。研究人员认为，“伦敦病人”的经验可能更好推广。
“‘伦敦病人’让人鼓舞，”未参与研究的英国帝国理工学院教授格雷厄姆·库克说，“如果能更好理解为什么这种疗法在一些病人中起作用而在另外一些人中不起作用，我们将更接近治愈艾滋病的终极目标。”
来源：北晚新视觉综合澎湃新闻新华社
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