慢性胆囊炎饮食

首页 » 常识 » 预防 » 逆天改命的基因剪刀,真的能解决遗传病
TUhjnbcbe - 2024/8/17 16:55:00
本文参加百家号#科学了不起#系列征文

据报道,在年颁发的诺贝尔化学奖中,两位女科学家因为改写了生命的密码,而获此殊荣,同时,也让“基因剪刀”一夜间成为了热门词汇,那么,基因剪刀真的可以做到“逆天改命”,帮助人类彻底和遗传病说再见吗?今天,我们一起来讨论一下。

什么是基因剪刀?

其实,所谓的基因剪刀,和我们想象中的剪刀是不同的,也不是所谓的手术用剪刀,它不过是一种形容词,用专业上的词语来说,基因剪刀,就是指限制性核酸内切酶。

在我们的基因之中,每一条基因链中,都有着对应的,可以识别并附着特定的脱氧核苷酸序列,当基因链出现问题的时候,就可以通过限制性核酸内切酶来进行切割,从而实现对基因的修正和改良。

更加直白一点说,所谓的基因剪刀,就是基因治疗的一种治疗手段,看起来虽然陌生,但是早在上世纪60年代,基因治疗就已经被提出来了。

无论是人类、动物,甚至是植物,在世代繁衍的过程中,不可避免地总会遇到遗传类疾病,这种遗传类疾病就是由于基因异常,或者是关键性基因缺失、存在缺陷等导致的,而想要治疗,就需要将外源基因转入到病人的体内,这样就可以改变DNA。

因此,从理论上来说,基因治疗将生物体内坏的基因给置换、矫正或者是沉默掉,这样,这种坏的基因也就不会再进行遗传,此外,对于已经存在着这种坏基因的生物体来说,通过基因剪刀的手段修复,则可以有望达到治愈的目的。

基因治疗的半个世纪风云

虽然是由于今年的诺贝尔化学奖,才让基因治疗和基因剪刀被大众所熟知,不过事实上,早在年,全球第一例基因治疗试验,就已经成功实施了。

根据资料显示,当上世纪60年代,一些科学家提出了基因治疗的相关概念后,被誉为当代基因治疗之父的科学家威廉弗伦奇安德森,便一直从事基因治疗领域的相关研究,在年,实现了人体基因治疗的实验,此后虽然吸引了大批的科学家、商业机构等的加入,但是在过去的几十年时间里,基因治疗并不是一帆风顺。

因为最初的基因治疗方案是并不成熟的,所以,在基因治疗开始逐渐用于临床的早期阶段,便出现了临床试验病人由于采用基因治疗方法,而最终死亡的病例。这个病例的出现也让多名科学家们重新审视起基因治疗来,担心它会毁掉人类的未来。

基因治疗真的能让人类告别遗传病?

“遗传”这个词,我们普通人虽然无法准确说出它的基本概念,但是在生活中却常常被提及。特别是对于新生儿来说,父母最担心的一个问题,就是孩子会不会遗传一些不良基因,从而影响到身体发育。

这次凭借着“基因剪刀”而荣获诺贝尔化学奖的科学家们,她们多年来一直从事CRISPR—Cas9的研究,这是一种对靶向基因进行特定DNA修饰的技术,也是目前基因治疗领域最前沿、最靠谱的治疗方法,在国际上也已经被展开应用。

CRISPR—Cas9只需要几周的时间,就可以“逆天改命”,将生物体中的不良基因给清除掉,无论是人类、动物还是植物,如今在CRISPR—Cas9的帮助下,都可以改变自己体内的不良基因,CRISPR—Cas9的基因质量技术,如今在农业和生物医药领域,也都得到了广泛的应用。

不过,对于人类最关心的遗传病来说,它真的可以彻底清除吗?虽然这次基因剪刀获得诺贝尔奖,等于是受到了世界认可,但是,它仍然需要不断完善,因为它仍然存在着很多较为明显的缺陷,否则也很容易和上世纪的基因治疗试验一般,导致悲剧发生。

为何这么说呢?因为基因治疗最关键的一步,就是脱靶效应,生物体内的基因大多都是长得非常相似的,而且它们中携带的信息也都相差无几,所以,想要从这些相似的基因中辨别出坏的基因,并不是一件容易的事情。

一旦在坏基因的辨别、筛选中误将好基因给“减掉”,那么,对于生物体来说,就等于是致命伤害,因此,想要彻底通过基因剪刀来让人类告别遗传病,还需要漫长的时间去进行试验发展,否则大量用于临床,很容易出现问题。

1
查看完整版本: 逆天改命的基因剪刀,真的能解决遗传病